Terveyshyödyn mittarit valintojen tueksi

Terveydenhuollossa on tärkeää saada tietoa, mikä on potilaan saama terveyshyöty hänelle annetusta hoidosta. Millaisilla mittareilla sitä voidaan mitata?

Tavalliseen tapaan hoidetun potilaan saavuttamasta terveyshyödystä eli terveydentilan muutoksesta käytetään nimitystä vaikuttavuus (effectivess) tai arkivaikuttavuus. Jos terveyshyöty on saatu ns. ihanneolosuhteissa, kuten tyypillisesti satunnaistetuissa vertailututkimuksissa, siitä käytetään nimitystä hoidon teho (efficacy). Hoidon teho on useimmiten parempi kuin vaikuttavuus.

Tehon ja vaikuttavuuden mittareita ovat tavallisesti kuolleisuus ja fysikaaliset, kemialliset ym. ”objektiiviset” mittarit tai lääkärien sairausspesifiset arvioinnit. Nämä antavat kuitenkin yksilön terveydestä ja hyvinvoinnista kovin suppean ja yhteismitattoman kuvan. Niiden avulla ei voida esimerkiksi päätellä, onko masennuspotilaan tila parempi vai huonompi kuin reumapotilaan ja kumman tilassa tapahtuu suurempi muutos hoidon tuloksena.

Jotta terveydenhuollon valintaongelmia voidaan ratkaista ja rajallisia voimavaroja kohdentaa vaikuttavasti ja tehokkaasti, pitää vaikuttavuutta mitata yhteismitallisesti. On selvitettävä, mikä on potilaan terveyteen liittyvä elämänlaatu ja miten tämä tila muuttuu prevention, hoidon ja kuntoutuksen seurauksena hänen itsensä kokemana ja ilmoittamana. Useimmissa tapauksissa potilas on oman hyvinvointinsa paras asiantuntija. Terveydenhuollon laadun tärkein kriteeri on se, miten potilas voi hoidon jälkeen.

Yleisesti hyväksyttyä yksiselitteistä määritelmää terveyteen liittyvälle elämänlaadulle ja sille, mitä terveyden ulottuvuuksia sen mittariin tulisi sisällyttää, ei ole. Tyypillisesti pohjana on WHO:n klassinen terveyden määritelmä, jonka mukaan terveyteen liittyy kolme osa-aluetta: fyysinen, psyykkinen ja sosiaalinen. Näitä voidaan mitata hyvin eri tavoin.

Geneerinen vai sairausspesifinen mittari?

Elämänlaadun mittarit jaetaan tavallisesti geneerisiin ja sairausspesifisiin. Geneeriset mittarit soveltuvat elämänlaadun ja sen muutosten mittaamiseen erilaisissa sairauksissa ja mahdollistavat siten sairauksien ja hoitojen välisen vertailun yhteismitallisesti. Sairausspesifiset mittarit sisältävät kysymyksiä tietyn sairauden erityisongelmista, ja ne voivat olla herkempiä eli erottelukykyisempiä ja muutosvasteeltaan parempia kuin geneeriset mittarit, mutta tällöin menetetään yhteismitallisuus.

Yhden indeksiluvun mittari vai profiilimittari?

Toinen tapa on jaottelu yhden indeksiluvun mittareihin ja profiilimittareihin. Yhden indeksiluvun mittareissa potilaalta kysytään toimintakykyä terveyden eri ulottuvuuksilla (esim. liikkuminen, näkö, kuulo) ja vastauksista lasketaan yksi indeksiluku. Tällaisen mittarin etu on, että se kuvaa elämänlaatua ja sen muutoksia yhdellä numerolla. Profiilimittari sen sijaan osoittaa tilaa useilla terveyden ulottuvuuksilla laskematta yhtä indeksilukua.

Profiilimittarin (esim. SF-36/RAND-36) käytössä on hankaluutensa. Jos jonkin sairauden lukema jollain ulottuvuudella on huonompi ja toisella parempi kuin toisen sairauden, ei voida sanoa, kumpi sairaus on elämänlaadun kannalta kaiken kaikkiaan parempi tai huonompi ja kuinka paljon. Sama pätee tarkasteluun yli ajan: jos muutokset terveyden eri ulottuvuuksilla menevät eri suuntiin, on mahdotonta sanoa, onko elämänlaadussa tapahtunut kaiken kaikkiaan parannusta vai heikennystä ja miten paljon.

Laatupainotetut elinvuodet

Terveydenhuollon kaksi keskeistä tavoitetta ovat 1) ihmisten pitäminen hengissä mahdollisimman pitkään ja 2) heidän terveyteen liittyvän elämänlaatunsa parantaminen hengissäolon aikana. Siksi on johdonmukaista, että hoidon vaikuttavuutta mitataan sekä elämän pituuden että elämänlaadun muutoksen yhdistävällä mittarilla, muutoksilla laatupainotetuissa elinvuosissa eli QALYissa (quality-adjusted life years). Käsitettä ja laskemista on selostettu laajemmin toisaalla (1) ja aiemmin myös tässä lehdessä (2).

QALY-laskentaan tarvitaan geneerinen yhden indeksiluvun mittari, jossa on kaksi osaa: 1) standardoitu mitattavista terveyden ulottuvuuksista ja niiden tasoista muodostuva kyselylomake, jonka potilas täyttää, ja 2) kuvailujärjestelmän määrittämien terveydentilojen arvotusjärjestelmä. Järjestelmän tuottamat laatupainot osoittavat, miten huonoja tai hyviä tilat ovat suhteessa toisiinsa asteikolla 0–1 (kuollut – täysin terve).

Arvotusjärjestelmälle ei ole yleisesti hyväksyttyä standardia (ts. miten laatupainoja mitataan ja keneltä), mutta yleensä arvotukset on johdettu kyselyillä edustavista väestöotoksista. Ollakseen valideja QALY-laskelmiin laatupainojen tulisi heijastaa väestön (tai potilaiden) kokemaa ”vaihtokurssia” elämän pituuden ja laadun välillä.

Käytössä olevat mittarit eroavat toisistaan molempien osien suhteen samoin kuin muiltakin tärkeiltä ominaisuuksiltaan, erityisesti rakenne- ja sisällön validiteetiltaan (miten kattavasti mittari sisältää tärkeitä terveyden ulottuvuuksia) ja herkkyydeltään.

Suomessa eniten käytettyjä geneerisiä elämänlaatumittareita ovat 15D ja EQ-5D. Näitä ja myös muita mittareita ja niiden ominaisuuksia on esitelty laajemmin tässä lehdessä aiemmin (2).

EQ-5D-mittari

Eurooppalainen EuroQol-tutkijaryhmä rakensi aikanaan EQ-5D-lomaketta (viisi ulottuvuutta, kolme tasoa kullakin; nykyisin EQ-5D-3L-mittari), mutta ei käytettäväksi itsenäisenä mittarina, vaan vain täydentämään ”parempia” mittareita. Sen avulla oli tarkoitus tutkia, ovatko terveydentilojen arvotukset samanlaisia vai erilaisia eri maissa (3).

Mittaria kuitenkin käytetään itsenäisesti varsin laajasti, ja sille on johdettu eri maissa erilaisia arvotusjärjestelmiä. Suomessa käytetään yleisimmin Britanniassa johdettua arvotusalgoritmia. Sen silmiinpistävin ominaisuus on, että mittarin kuvailema huonoin terveydentila saa arvon –0,59. Siitä seuraa kiistanalainen päätelmä, että elämänlaatua voi parantaa kuolemalla. Lisäksi mittarin heikkoutena on erottelukyvyn puute, joka näkyy suurina kattoefekteinä eli osa vakavastikin sairaista potilaista saa mittarilla elämänlaadun maksimilukeman 1, joka tarkoittaa täysin tervettä.

Sittemmin on julkaistu viisitasoinen versio (EQ-5D-5L), jolta odotetaan parempaa herkkyyttä. Versiolle on johdettu uusin menetelmin arvotuksia eri maissa, mutta esimerkiksi brittien kansallinen terveydenhuollon menetelmien arviointielin NICE (National Institute for Health and Care Excellence) ei ole hyväksynyt niitä (4).

15D-mittari

Suomessa on kehitetty 15D-mittari (15 ulottuvuutta, viisi tasoa kullakin), jolle arvotukset on johdettu edustavista väestöotoksista. Mittari ei tuota negatiivisia kokonaislukemia eikä myöskään mainittavia kattoefektejä kuten EQ-5D.

Kokonaislukeman (15D-score) lisäksi arvotusjärjestelmä tuottaa kullekin ulottuvuudelle tasoarvot. Niiden avulla muodostetaan 15-ulotteinen profiili, joka osoittaa graafisesti potilaan tai ryhmän tilan kullakin ulottuvuudella. 15D-profiililla voidaan verrata terveydentiloja eri aikoina (esim. ennen hoitoa ja sen jälkeen) ja nähdä, millä ulottuvuuksilla muutoksia on tapahtunut, mihin suuntaan ja miten paljon.

Profiilien ja kokonaislukemien vertailuun on saatavissa myös väestöpohjaisia viiteaineistoja, jotka voidaan painottaa vastaamaan vertailtavan potilasjoukon ikä- ja sukupuolijakaumaa. Tällöin nähdään miten paljon potilaat keskimäärin poikkeavat referenssiväestöstä ennen hoitoa ja sen jälkeen eri ulottuvuuksilla ja kokonaislukeman suhteen (kuvio) (5).

Keskimääräiset 15D-lukemat ja -profiilit lihavuusleikkauspotilaille ennen leikkausta ja vuoden kuluttua leikkauksesta sekä ikä- sukupuolivakioidulle väestölle (mukailtu lähteestä 6).

Laajassa kansainvälisessä, kuutta maata, seitsemää sairautta ja seitsemää geneeristä elämänlaatumittaria koskevassa tutkimuksessa 15D todettiin parhaaksi rakennevaliditeetiltaan ja herkkyydeltään viidessä sairaudessa (artriitti, astma, syöpäsairaudet, diabetes ja sydänsairaudet) ja toiseksi parhaaksi kahdessa (depressio ja kuulon heikkeneminen). EQ-5D-5L jäi sijoille 4–5 (7).

Lopuksi

Tehokkaan ja vaikuttavan terveydenhuollon takaamiseksi tarvitaan jatkuvasti kerättävää tietoa hoidon potilaalle tuottamasta terveyshyödystä. Tämän arkivaikuttavuustiedon keruu on mahdollista melko helposti ja rutiininomaisesti, paperisilla ja nykyisin myös sähköisillä lomakkeilla. Yhteismitallisen vaikuttavuus- ja kustannustietojen yhdistäminen helpottaa terveydenhuollon käytännön ongelmien ratkaisemista, jotta voimavarat tulee käytettyä vaikuttavasti ja tehokkaasti.