Palkolta kolme uutta suositusta
Pembrolitsumabin lisääminen yhdistelmähoitoon ei tuo kliinisesti merkittävää lisähyötyä leikkaukseen soveltumatonta tai etäpesäkkeistä sappitiesyöpää sairastaville.
Pembrolitsumabi ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan sappitiesyövän ensilinjan hoidossa aikuisilla, joilla on leikkaukseen soveltumaton tai etäpesäkkeinen sappitiesyöpä.
Palkon mukaan pembrolitsumabin lisääminen gemsitabiinin ja sisplatiinin yhdistelmähoitoon ei tuo kliinisesti merkittävää lisähyötyä leikkaukseen soveltumatonta tai etäpesäkkeistä sappitiesyöpää sairastaville.
Pembrolitsumabin lisääminen ei aiheuttanut uusia merkittäviä turvallisuushuolia, mutta hoitoon liittyi vertailuhoitoa enemmän matala-asteisia immuunivälitteisiä haittatapahtumia. Pembrolitsumabi lisää merkittävästi yhdistelmähoidon kustannuksia.
Pembrolitsumabin tehoa ja turvallisuutta aiemmin hoitamattomassa ja leikkaukseen soveltumattomassa tai etäpesäkkeisessä sappitiesyövässä on tutkittu faasin III tutkimuksessa, jossa potilaat saivat pembrolitsumabia yhdistettynä gemsitabiiniin ja sisplatiiniin. Tutkimuksessa oli myös verrokkiryhmä, joka sai pelkästään gemsitabiinia ja sisplatiinia.
Pembrolitsumabia sisältävä yhdistelmähoito näyttäytyi vain hieman vertailuhoitoa parempana kokonaiselossaoloajalla (OS) mitattuna. Elinajanodotteen mediaanin kasvu oli pembrolitsumabia sisältäneellä yhdistelmähoidoilla hyvin maltillinen (1,8 kk). Myös toissijaisten lopputulosmuuttujien tulokset olivat hyvin samankaltaisia tutkimusryhmien välillä.
OS-mediaani säilyi samanlaisena kolmen vuoden seuranta-ajan analyysissa.
Lähes kaikilla pembrolitsumabia saaneilla havaittiin vähintään yksi haittatapahtuma. Lisäksi hoitoon liittyi vertailuhoitoa enemmän immuunivälitteisiä haittatapahtumia ja infuusioon liittyviä reaktioita.
Durvalumabia sisältävä yhdistelmähoito sappitiesyövässä
Palkon mukaan durvalumabin lisääminen gemsitabiinin ja sisplatiinin yhdistelmähoitoon ei tuo kliinisesti merkittävää lisähyötyä leikkaukseen soveltumatonta tai etäpesäkkeistä sappitiesyöpää sairastaville.
Durvalumabin lisääminen ei aiheuttanut uusia merkittäviä turvallisuushuolia, mutta hoitoon liittyi vertailuhoitoa enemmän matala-asteisia immuunivälitteisiä haittatapahtumia. Durvalumabi lisää merkittävästi yhdistelmähoidon kustannuksia.
Lähes kaikilla durvalumabia saaneilla havaittiin vähintään yksi haittatapahtuma. Keskeinen hoitoon liittyvä huolenaihe on immuunivälitteiset haittatapahtumat. Niitä esiintyi durvalumabin yhdistelmähoidolla hieman enemmän kuin vertailuhoidolla. Vakavia haittatapahtumia esiintyi yhtä paljon molemmissa hoitoryhmissä.
Palko toteaa, että durvalumabin lisääminen gemsitabiinin ja sisplatiinin yhdistelmähoitoon ei tuo uusia merkittäviä turvallisuushuolia. Durvalumabin lisääminen hoitoon aiheutti hieman enemmän matala-asteisia immuunivälitteisiä haittatapahtumia kuin vertailuhoito.
Tabelekleuseeli Epstein-Barrin virus -positiivisessa lymfoproliferatiivisessa sairaudessa
Tabelekleuseeli ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan uusiutuneen tai hoitoresistentin transplantaation jälkeisen Epstein–Barrin virus -positiivisen lymfoproliferatiivisen sairauden (EBV+ PTLD) hoidossa vähintään yhden aiemman hoitolinjan jälkeen.
Palkon mukaan näyttö hoidon vaikuttavuudesta on riittämätön ja siihen sisältyy merkittävää epävarmuutta. Palko toteaa, ettei hoito ole kustannusvaikuttavaa.
Tabelekleuseelin tehon ja turvallisuuden tutkimusnäyttö perustuu pääosin faasin III yksihaaraiseen myyntilupatutkimukseen. Tutkimukseen osallistui yhteensä 43 potilasta, jotka olivat saaneet aiemmin allogeenisen kantasolusiirron (HCT) tai kiinteän elimen siirron (SOT).
Hoidon aikana ilmeni haittatapahtumia lähes kaikilla laajennetun potilaspopulaation potilailla (96,1 prosentilla) ja hoitoon liittyviä haittatapahtumia ilmeni noin 40 prosentilla potilaista. Tabelekleuseeli-hoidon tärkeimmät tunnistetut riskit liittyvät tumor flare -reaktioon ja käänteishyljintään, joita esiintyi muutamia laajennetulla potilaspopulaatiolla.
Palkon mukaan kyseessä on erittäin kallis hoito, jonka kliiniseen näyttöön liittyy merkittävää epävarmuutta ja joka ei ole kustannusvaikuttavaa.
