Palkolta ei vihreää valoa kalliille geenihoidolle
AMT-061 ei kuulu palveluvalikoimaan B-hemofilian hoidossa.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi suosituksen , jonka mukaan etranakogeenidetsaparvoveekki-geenihoito (AMT-061) ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan vaikean B-hemofilian hoidossa aikuisilla.
Kyseessä on harvinainen periytyvä verenvuototauti, joka johtuu hyytymistekijä IX:n toiminnan vajeesta tai täydellisestä puutoksesta.
Uusi geeniterapiavalmiste AMT-061 tuli markkinoille viime vuoden talvella. Palkon mukaan kertahoitona annettavan valmisteen pitkän aikavälin vaikutuksista ei toistaiseksi ole tietoa.
Myyntilupatutkimuksessa havaittiin parannuksia kliinisillä mittareilla, mutta potilaiden elämänlaadussa ei havaittu muutoksia. Kaikki osallistujat kokivat vähintään yhden haittatapahtuman, joista valtaosa oli lieviä tai keskivaikeita.
Kertaluonteisena hoitona AMT-061 on erittäin kallis, ja hoidon vaikutuksen kestoon liittyy huomattavaa epävarmuutta.
