Kommentteja voi antaa jo alkuvaiheessa.

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko valmistelee suositusta toferseenista superoksididismutaasi 1 (SOD1) -geenin mutaatioon liittyvän amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS-taudin) hoidossa.

Suosituksen tietopohja perustuu tammikuussa julkaistuun JHNB:n arviointiraporttiin  ja helmikuussa julkaistuun Fimean kansalliseen arviointiraporttiin .

Toferseeni on antisense-oligonukleotidi, joka on tarkoitettu aikuisille SOD1-geenin mutaatioon liittyvän ALS-taudin hoitoon. Hoito annetaan säännöllisinä lannepistoksina.

ALS on motoneuronitauti, johon ei ole tällä hetkellä saatavilla parantavaa hoitoa. Suomessa ainoa käytössä oleva valmiste on rilutsoli, joka pidentää elinaikaa keskimäärin kolmella kuukaudella, mutta sen ei ole todettu vaikuttavan oireisiin tai elämänlaatuun, todetaan Fimean raportissa.

Suomessa ALS-taudin esiintyvyys on arviolta 6,4/100 000 henkilöä ja ilmaantuvuus 2,4/100 000 henkilöä. Maantieteellisiä eroja on.

Suositusluonnos tulee arviolta kesäkuussa otakantaa.fi-palveluun kommentoitavaksi, mutta jo nyt Palkolle voi esittää näkemyksiä seikoista, jotka olisi hyvä huomioida valmistelussa.

Kommentteja voi lähettää Palkon sähköpostiin palveluvalikoima.stm@gov.fi 4.4.2025 saakka. 

Lue lisää: ”ALS on edennyt nopeasti”