Palko hyväksyi suosituksen vaikean A-hemofilian hoidossa
Geenihoito ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) on hyväksynyt suosituksen , jonka mukaan valoktokogeeniroksaparvoveekki-geenihoito (BMN-270) ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan vaikean A-hemofilian hoidossa aikuisilla.
Palkon näkemyksen mukaan kyseessä on uudenlainen hoitomuoto, jonka pitkän aikavälin vaikutuksista ei toistaiseksi ole riittävästi tietoa. Kertaluonteisena hoitona BMN 270 on kallis, ja kustannusvaikuttavuusanalyysiin liittyy huomattavaa epävarmuutta erityisesti hoidon vaikutuksen keston osalta.
BMN-270 on tarkoitettu vaikean hemofilia A:n hoitoon aikuispotilaille, joilla ei ole aiemmin ollut hyytymistekijän VIII (FVIII) inhibiittoreita tai havaittavia vasta-aineita adenoassosioidun viruksen serotyypille 5 (AAV5).
Hoito soveltuisi 46 potilaalle
A-hemofilia on synnynnäinen verenvuototauti, joka johtuu FVIII-toiminnan vajeesta tai täydellisestä puutoksesta. A-hemofilia on periytyvä sairaus, jonka vakavia tautimuotoja on lähes yksinomaan miehillä, naiset ovat kantajia. Suomessa A-hemofiliaa sairastavia arvioidaan olevan 380, joista noin 60 prosenttia sairastaa vaikeaa tautimuotoa.
BMN 270 on kertainfuusiona annosteltava geeniterapiahoito, joka on tarkoitettu vaikeaa A-hemofiliaa sairastaville potilaille. Suomen 380 A-hemofiliapotilaasta arvioidaan 46 potilaan soveltuvan BMN 270-hoitoon. Geenihoidon lääkekustannukset ovat huomattavasti korvaus- ja emisitsumabi-hoitojen potilaskohtaisia vuositasoja korkeammat.
