Palko hyväksyi lääkkeen verkkokalvorappeuman hoitoon
Geeniterapiavalmiste kuuluu kansalliseen palveluvalikoimaan molempien alleelien RPE65-mutaatioista johtuvan perinnöllisen verkkokalvorappeuman hoidossa.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) on hyväksynyt suosituksen , jonka mukaan geeniterapiavalmiste voretigeenineparvoveekki kuuluu kansalliseen palveluvalikoimaan molempien alleelien RPE65-mutaatioista johtuvan perinnöllisen verkkokalvorappeuman hoidossa potilailla, joilla on varmistettu verkkokalvolla olevan riittävästi elinkelpoisia näköaistinsoluja ja yksilölliseen arvioon perustuen on kyky hyötyä hoidosta.
Palko edellyttää lisäksi, että myyntiluvan haltija ja ostaja sopivat erittäin merkittävästi julkista tukkuhintaa alemmasta hinnasta.
Perinnöllinen verkkokalvorappeuma aiheutuu geenivirheistä. Verkkokalvon solujen toiminnan etenevät muutokset johtavat näkövammaisuuteen. Perinnöllisen verkkokalvorappeuman tyypillisiä oireita ovat hämäränäön heikkeneminen, näöntarkkuuden aleneminen, putkimainen näkökenttä ja värinäön häiriöt.
Perinnölliseen verkkokalvorappeumaan ei ole aiemmin ollut saatavilla parantavaa tai tautia hidastavaa hoitoa. Sairaus vaikuttaa näkökyvyn heikkenemisen lisäksi merkittävästi lapsen toimintakykyyn sekä läheisten elämään.
Kun otetaan huomioon voretigeenineparvoveekin annostelua edeltävä immunosuppressanttihoito sekä geenihoidon lääke- ja annostelukustannukset, potilaskohtaiset kustannukset yhdelle potilaalle, jolle annetaan voretigeenineparvoveekkia molempiin silmiin, ovat yhteensä julkisella listahinnalla 652 000 euroa.
Palkon mukaan tähänastinen näyttö tehosta on kliinisesti merkittävää, vaikka pitkän aikavälin tuloksiin liittyy epävarmuutta. Hoitava lääkäri on paras arvioimaan elinkykyisten verkkokalvosolujen määrää potilailla. Arvio geenihoitoon soveltumisesta tulisi tehdä verkkokalvon rakenteen ja toiminnan perusteella.
