Lääkehoitojen taloudellisella arvioinnilla on vakiintunut osa päätöksenteossa

Taloudellinen arviointitutkimus on päätöksenteon apuväline, johon terveydenhuollon päättäjät joutuvat yhä enemmän tutustumaan. Tarkimmin arviointeja tehdään lääkkeistä.

Lääkehoitoja koskevia taloudellisia arviointeja tarvitaan sekä avohoitoa että sairaalalääkkeitä koskevassa päätöksenteossa. Niitä tarvitaan muun muassa lääkkeiden hinta- ja korvattavuuspäätöksissä, palveluvalikoiman sairaalalääkkeitä koskevissa suosituksissa, sairaaloissa peruslääkevalikoimasta ja kalliista lääkehoidoista päätettäessä sekä päätettäessä rokotteen ottamisesta kansalliseen rokotusohjelmaan.

Peruslähtökohta arvioinnissa on, että lääkevalmisteella on myyntilupa. Myyntiluvan saamisen edellytyksenä on, että näyttö lääkkeen tehosta on vakuuttavaa ja sen turvallisuudesta riittävästi tietoa. Lääkevalvonnan varovaisuusperiaatteen mukaan valmisteen positiivinen hyöty-riskisuhde on osoitettava ennen sen pääsyä markkinoille. Lääkevalmiste voidaan tuoda potilaskäyttöön heti, kun sen myyntilupa on hyväksytty (1).

Euroopassa myyntiluvan myöntää tavallisimmin keskitetyssä menettelyssä Euroopan unionin komissio. Hakemusten käsittelyä koordinoi Euroopan lääkevirasto (Ema). Jos lääkkeellä ei ole myyntilupaa, Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus (Fimea) voi erityisistä hoidollisista tai kansanterveydellisistä syistä myöntää määräaikaisen luvan (erityislupa) lääkevalmisteen luovuttamiseksi kulutukseen (2).

Lääkkeen korvattavuus avohoidossa

Kun päätetään lääkkeen korvattavuudesta sairausvakuutusjärjestelmässä, tarvitaan tietoa sen ja hoitovaihtoehtojen vaikuttavuudesta ja kustannuksista. Tämä on lakisääteinen velvoite Suomessa, kuten useissa muissakin maissa (3).

Suomessa lääkevalmisteiden hinnoittelu on vapaata. Potilas saa Kelan maksaman lääkekorvauksen kuitenkin vain silloin, kun lääkevalmiste on hyväksytty korvattavaksi ja sille on vahvistettu kohtuullinen tukkuhinta. Korvattavuudesta päättää Lääkkeiden hintalautakunta (Hila) lääkeyrityksen tekemän hakemuksen pohjalta (4).

Hakiessaan uudelle lääkkeelle peruskorvattavuutta ja kohtuullista tukkuhintaa lääkeyritykset toimittavat Hilalle terveystaloudellisen selvityksen lääkkeen ja muiden hoitovaihtoehtojen käytön kustannuksista ja hyödyistä (4,5,6). Lääkkeitä koskevia taloudellisen arvioinnin menetelmiä on kuvattu yksityiskohtaisesti aiemmin (7).

Korvattavuus voidaan myös määritellä ehdolliseksi ja laatia lääkeyrityksen kanssa riskinjakosopimus. Tiettävästi ensimmäinen riskinjakosopimus (risk-share agreements) lääkeyrityksen ja terveysministeriön välillä tehtiin Australiassa vuonna 1998 (8).

Vuodesta 2017 lähtien myös Suomessa on hyväksytty lääkevalmisteita ehdollisesti korvattaviksi lääkeyrityksen ja Hilan välisellä riskinjakosopimuksella (9). Tätä koskeva määräaikainen laki on voimassa vuoden 2025 loppuun (10). Menettelyn tavoitteena on hallita uusien lääkevalmisteiden hoidolliseen arvoon, kustannuksiin tai kustannusvaikuttavuuteen liittyvää epävarmuutta, mutta kuitenkin saada käyttöön uusia lääkkeitä – usein syöpälääkkeitä (9,11).

Rokotteiden taloudellinen arviointi

Rokotusohjelman taloudellinen arviointitutkimus tehdään yleensä ennen rokotteen käyttöönottoa. Kliinisen ja epidemiologisen aineiston avulla mallinnetaan eri vaihtoehdot ja niiden seuraukset. Rokotusohjelmaa verrataan yleensä tilanteeseen, jossa rokotetta ei käytetä (12).

Kun uutta rokotetta harkitaan Suomessa kansalliseen rokotusohjelmaan, rokote ja rokotusohjelma arvioidaan tieteellisen näytön perusteella sekä yksilön että yhteiskunnan näkökulmasta. Yksi osa tätä arviointia on rokotusohjelman kustannusvaikuttavuus. Kustannusvaikuttavuuden arviointi tehdään THL:n Infektiotautien torjunta ja rokotukset -yksikössä (13).

Rokotteet, jotka eivät kuulu kansalliseen rokotusohjelmaan, ostaja hankkii apteekista eikä niistä saa sairausvakuutuskorvausta.

Uusien sairaalalääkkeiden arviointi

Palveluvalikoimaneuvosto (Palko) toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä, ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon (14). Uusista sairaalassa käytettävistä lääkkeistä (uusi vaikuttava aine tai merkittävä käyttöaiheen laajennus) Fimea tuottaa arviointiraportin. Tietoa uuden sairaalassa käytettävän lääkkeen hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista tarvitaan tilanteessa, jossa lääkkeen käyttöönottoa harkitaan. Palkon lääkejaoksen tehtävänä on valmistella erityisesti sairaalalääkkeitä koskevia suosituksia (15).

Kaikkia uusia lääkkeitä tai käyttöaiheen laajennuksia Palko ei ota arvioon. Tällöin arvio menee terveydenhuollon menetelmien kansallisen arviointiyksikön (FinCCHTA) tehtäväksi tai yliopistosairaalat arvioivat ja päättävät käyttöönotosta itse. FinCCHTA:n arviointiylilääkärien verkosto koordinoi toimintaa niin, että yhdellä erityisvastuualueella tehty arvio hyväksytään yleensä myös muilla alueilla. Pohjois-Pohjanmaan sairaanhoitopiiri koordinoi asetuksen perusteella terveydenhuollon menetelmien arviointia (16)

Fimean toiminnan painopiste on uusien sairaalalääkkeiden arvioinnissa. Arvioitavilla lääkkeillä on oltava Fimean tai Euroopan komission myöntämä myyntilupa. Tavoitteena on tuottaa tietoa päätöksentekoa varten. Arvioinneissa tiivistetään ja arvioidaan tutkimusnäyttöä lääkehoidon hyödyistä, haitoista, kustannuksista ja kustannusvaikuttavuudesta muihin hoitovaihtoehtoihin verrattuna. Tutkimusnäytön kokoamisessa ja arvioinnissa hyödynnetään terveydenhuollon menetelmien arvioinnin lähestymistapoja (17,18).

Terveydenhuollossa käytettävistä menetelmistä lääkkeet ovat huolellisimmin ja tarkimmin arvioituja. Muista käyttöön otettavista menetelmistä ei tehdä yhtä järjestelmällisesti vastaavanlaajuisia taloudellisia tai hyöty-haitta-arvioita.