Duchennen lihasdystrofian lääke poistuu markkinoilta
Euroopan lääkevirasto ei uusinut myyntilupaa.
Euroopan lääkevirasto Ema on päättänyt, että Duchennen lihasdystrofian hoitoon käytetyn Translarnan (ataluren) myyntilupaa ei jatketa. Lääke poistuu EU:n markkinoilta.
Translarnaa käytetään potilailla, joiden DMD-tauti johtuu nonsense-mutaatiosta ja jotka kykenevät kävelemään. Noin kymmenen prosenttia DMD-tapauksista on nonsense-mutaatioita.
Eman mukaan lääkkeen vaikutusta ei ole pystytty näyttämään toteen.
Lääke sai 2014 ehdollisen myyntiluvan, jonka edellytyksenä oli vuosittainen uusiminen markkinointiluvan haltijan toimittamien lisätutkimusten perusteella.
Lääkkeestä on nyt kertynyt riittävästi tietoa, jonka perusteella voidaan todeta, että sen hyöty-riski-arvio on negatiivinen.
Ema kehottaa lääkäreitä kertomaan potilailleen, että lääkettä ei enää tule olemaan saatavilla ja keskustelemaan vaihtoehdoista.
Translarna sai korvattavuuden Suomessa 2021. Tuolloin sitä käyttäviä lapsipotilailla oli alle kymmenen.
Korjattu 21.9.2023 klo 14.00: Korjattu termi lihasdystrofia. Aiemmin luki virheellisesti dysforia.
