Palko näyttää vihreää valoa kolmelle hoidolle, suositusten ehtona hinnanalennus
Suositukset ja suositusluonnos koskevat uroteelikarsinooman, CLN2-taudin ja SMA-taudin hoitoa.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko on hyväksynyt kaksi uutta suositusta.
Lisäksi yksi suositusluonnos on lähtenyt lausuntokierrokselle.
Palkon suosituksen mukaan monoklonaalinen vasta-aine avelumabi kuuluu palveluvalikoimaan paikallisesti edenneen tai etäpesäkkeisen uroteelikarsinooman ensilinjan ylläpitohoidossa, kun tauti ei ole edennyt platinapohjaisen solunsalpaajahoidon jälkeen edellyttäen, että myyntiluvan haltija ja ostaja sopivat riittävästä hinnanalennuksesta.
Hoito pidensi huonoennusteisen potilasryhmän kokonaiselossaoloaikaa keskimäärin seitsemällä kuukaudella, mutta hoito on kallis.
Lääke annostellaan laskimoinfuusiona kahden viikon välein.
Avelumabi-ylläpitohoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) on noin 96 000 euroa laatupainotettua elinvuotta kohden listahinnoin laskettuna ja lisäkustannukset noin 60 000 euroa potilasta kohden, kun sitä verrataan pelkkään oireenmukaiseen hoitoon. Jatkohoidot vaikuttavat kustannusvaikuttavuusarvioon.
Uroteelikarsinoomaa sairastavista potilaista noin 10–15 prosentilla todetaan etäpesäkkeitä diagnoosihetkellä. Etäpesäkkeisessä taudissa ennuste on yleensä huono ja ensilinjan hoitoa saaneet potilaat elävät keskimäärin 8–16 kuukautta.
Vuonna 2018 todettiin 1447 uutta rakko- ja virtsateiden syöpää, joista 1101 todettiin miehillä ja 346 tapausta naisilla.
CLN2-kertymäsairauteen on vain yksi hoito
Toisen Palkon hyväksymän suosituksen mukaan serliponaasi alfa kuuluu kansalliseen palveluvalikoimaan neuronaalisen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2:n hoidossa, mutta vain, jos myyntiluvan haltija ja ostaja sopivat merkittävästä hinnanalennuksesta.
Seroidilipofuskinoosi tyyppi 2 -kertymäsairaus tunnetaan lyhenteellä CLN2.
Serliponaasi alfa on ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1:n yhdistelmäproteiinin (rhTPP1) kopio, joka korvaa tämän puuttuvan entsyymin.
Lääke annostellaan joka toinen viikko infuusiona aivokammioon kirurgisesti asennettavalla annostelulaitteella. Hoitoa voidaan jatkaa niin kauan, kun potilas hyötyy siitä. Serliponaasi alfa on tällä hetkellä ainoa hyväksytty hoito CLN2-tautiin.
Kliinisen näytön perusteella serliponaasi alfa hidastaa taudin luonnollista kulkua, mutta tutkimustieto vaikutuksen suuruudesta ja kestosta on epävarmaa. Annostelutapaan liittyy merkittäviä riskejä.
Suositus edellyttää, että hoitavissa yksiköissä on sovittu hoidon aloittamis- ja lopettamiskriteerit sekä käytettävät arviointimenetelmät ennen hoitojen aloittamista. Hoidon jatkamisen edellytykset tulee arvioida säännöllisesti.
Hoito maksaa yli 500 000 euroa potilasta kohden vuodessa.
– Kustannukset julkisella tukkumyyntihinnalla olisivat kohtuuttomat, kun huomioidaan, ettei hoito ole parantava, vaan ainoastaan taudin luonnollista kulkua hidastava ja hoidon odotettuihin terveyshyötyihin liittyy epävarmuutta, Palko linjaa.
CLN2 on harvinainen etenevä sairaus, jonka ensimmäiset oireet ilmaantuvat toisen ja kolmannen elinvuoden aikana. Sairaus johtaa kuolemaan lapsuus- tai nuoruusiässä. Suomessa olisi mahdollisesti yksi tai korkeintaan muutamia hoitoon soveltuvia potilaita.
SMA-tautiin kertahoito, jonka hinta on kaksi miljoonaa
Yksi Palkon alustavasti hyväksymä suositus on kommentoitavana otakantaa-palvelussa.
Suositusluonnoksen mukaan onasemgeeniabeparvoveekki (Zolgensma) kuuluu kansalliseen palveluvalikoimaan spinaalisen lihasatrofian (SMA-taudin) tyypin 1 hoidossa edellyttäen, että valmisteen myyjä ja ostaja sopivat merkittävästi julkista tukkumyyntihintaa alemmasta hinnasta, jossa huomioidaan hoidon vaikuttavuuteen ja turvallisuuteen liittyvän tiedon merkittävä epävarmuus.
Onasemnogeeniabeparvoveekki-geeniterapiahoito on tarkoitettu SMA-tautia sairastaville -potilaille, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio, ja joko tyypin 1 SMA:n kliininen diagnoosi tai enintään kolme SMN2-geenin kopiota.
Kyseessä on kertahoito, joka annetaan laskimoinfuusiona.
SMA-taudin hoitoon on aikaisemmin Euroopassa hyväksytty nusinerseeni-lääke vuonna 2017.
Vaikuttavuus- ja turvallisuusnäyttö perustuu pieniin yksihaaraisiin tutkimuksiin, joissa ei ole vertailuhoitoa. Tutkimusnäyttö keskittyy vaikeimpiin SMA-taudin muotoihin eli kahden SMN2-geenikopion potilaisiin. Tulokset osoittivat elinajan pidentyvän, mutta motorisen toimintakyvyn parantuvan vain osalla potilaista tukihoitoon verrattuna 14 ja 18 kuukauden seurannan aikana.
Pidempiaikaista vaikuttavuustietoa on toistaiseksi vain rajallisesti.
Zolgensma-hoito maksaa noin 2 miljoonaa euroa. Zolgensman ja nusinerseenin kustannusvaikuttavuuden vertailuun liittyy suurta epävarmuutta.
Molempiin hoitoihin liittyy Palkon mukaan merkittäviä eettisiä kysymyksiä, koska niihin liittyy epävarmuutta myös pitkäaikaisvaikutuksista ja -seurauksista.
Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on harvinainen perinnöllinen neuromuskulaarinen sairaus, jossa selkäytimen hermosolujen vaurioituessa toimintakäskyt eivät etene lihaksiin. SMA-taudissa on useita alaryhmiä.
SMA-taudin esiintyvyyden on arvioitu olevan noin 9,4 tapausta 100 000 elävänä syntynyttä lasta kohti.
Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen lokakuun lopussa.
